前不久，蘇黎世大學研究團隊在Nature上發表了關于神經疾病機制探討的論文，該項研究利用誘導多能干細胞（iPSC）生成自我更新的人類神經干細胞系，進而構建出新型的神經研究體外模型，并由此揭示了NPTX2在漸凍癥（ALS）與額顳葉變性（FTLD）病理過程中的關鍵作用^[1]。

憑借自我更新特性和超強的分化能力，iPSC解決了長久以來ESC倫理爭議和異體移植所產生的排異反應，于體外疾病建模、藥物開發和細胞治療等方向上有著廣泛的應用前景。但挑戰與機遇并存：如不同來源的iPSC培養及分化差異、轉染及基因編輯存在困難等；需要特別提到的是，前期重編程環節也不可懈怠，依賴逆轉錄病毒和慢病毒載體等方法，可能會帶來病毒基因組整合而導致轉基因被重新激活的風險。
 

iPSC體外疾病模型研究思路

為此，我們將開展「iPSC技術在生物醫藥中的應用與開發策略」線上課程，3月14日（周四）晚7點，由賽業生物細胞基因編輯生產經理范麗莉為大家帶來一系列干貨教學，深入剖析重編程等iPSC研發流程中存在的技術難點，以及如何有針對性地進行優化；同時在課上也將一同探討體外細胞模型相關的構建與研究策略。“碼”上報名，相約云端！
 

01 知識要點提前掉落
1 iPSC體外疾病模型研究思路及應用優勢
2 iPSC重編程技術難點和解決方案
3 以iPSC為特色的體外細胞模型開發策略
4 常見問題解答

02 講師簡介

范麗莉
賽業生物細胞基因編輯生產經理

華南農業大學畢業，從事細胞基因編輯相關研究超8年，具有多年分子生物學和細胞生物學相關實驗技術的研究經驗。

03 課程指南

參考文獻：
[1]Hruska-Plochan, Marian., Wiersma, Vera I., Betz, Katharina M., Betz, Katharina M.,  and Betz, Katharina M.. "A model of human neural networks reveals NPTX2 pathology in ALS and FTLD." Nature.